💊 Экспериментальная генная терапия на долгие годы обращает вспять серповидно-клеточную анемию
Однократная доза генной терапии анемии восстанавливает нормальную форму клеток крови и устраняет сильные болевые кризы у пациентов минимум на три года. Пока что одним из ограничений такого лечения является обязательная химиотерапия, но исследователи работают над поиском менее токсичных решений. Основная цель - возможность назначения терапии до начала серьезных осложнений у пациентов.
Масштабных исследований генной терапии не так много, но тут они наблюдали 35 человек в течении трех лет и результат может быть стабильным, большой прорыв
www.cuimc.columbia.edu/news/expe
Experimental Gene Therapy Reverses Sickle Cell Disease for Years
An experimental gene therapy for sickle cell disease restored blood cells to their normal shape and eliminated severe pain crises for years after treatment, a multicenter study has found.